2017年02月15日 (水)

ゲノム編集で機能改善 筋ジストロフィーのマウス

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全身の筋肉が次第に衰えていく難病、筋ジストロフィーになったマウスで、生物の遺伝情報を自在に書き換えられるゲノム編集の技術を使って、遺伝情報を書き換えたところ、筋肉の機能が改善したとアメリカの大学のグループが発表し、将来の治療につながるのではないかと注目されています。

この研究は、アメリカのワシントン大学のグループが14日付けの科学雑誌、ネイチャー・コミュニケーションズに発表しました。

筋ジストロフィーのうち、デュシェンヌ型と呼ばれるタイプでは、異常な遺伝子があるために、筋肉を作り維持するのに欠かせないジストロフィンというたんぱく質が作られず、筋肉が衰えていきます。

研究グループでは、このタイプの筋ジストロフィーのマウスでゲノム編集の技術を使って、遺伝子を正常に書き換える実験を行いました。

その結果、実験を行ったマウスでは、筋肉の細胞の40%余りでジストロフィンが出ているのが見られ、筋肉の機能が改善し、中には4か月以上のちにも効果が続いていたマウスもいたということです。

このタイプの筋ジストロフィーの治療をめぐっては、異常な遺伝子の情報が読まれないようにして、改善する薬の臨床試験が行われていますが、まだ、根本的な治療法は見つかっていません。

今回の研究は、将来の治療につながるのではないかと注目されており、研究グループは、全身の筋肉の機能を回復させられるよう研究を重ねたいとしています。

投稿者:かぶん |  投稿時間:08:19  | カテゴリ:科学のニュース
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